Редкие заболевания. Инновационные подходы в терапии, обеспечении пациентов и создание отечественного производства орфанных препаратов

5 июня, 14:30–16:00 конгресс-центр, зона D, конференц-зал D4
Трансляция
Орфанные заболевания – тяжелое медико-социальное бремя любого государства; около 70% заболеваний имеют генетическую природу, являются прогрессирующими, приводят к инвалидизации или ранней смертности. При этом именно редкостью таких болезней обусловлены проблемы их диагностики; недостаточность данных о них не позволяет определить их распространенность, а значит, не дает фармкомпаниям возможность прогнозировать потенциальный рынок и рациональность инвестиций. В силу малочисленности в отдельных странах пациентов с орфанными заболеваниями возникают проблемы с проведением локальных клинических исследований. Эти факторы сужают возможности лекарственного обеспечения пациентов с орфанными патологиями. С целью расширения таких возможностей и для стимулирования рынка инновационных орфанных препаратов необходимо укреплять инструменты международного сотрудничества, начиная с разработки терапии, проведения клинических полномасштабных исследований, сбора и анализа данных реальной клинической практики и создания общих регистров и заканчивая консолидацией спроса, разработкой механизмов совместных международных закупок. На фоне экономических санкций в России необходимо решить задачу доступа инновационных фармацевтических технологий за счет развития национального технологического суверенитета. Как обеспечить развитие отечественных разработок в области молекулярно-генетической диагностики орфанных заболеваний? Как способствовать созданию пациентских регистров? Какие регуляторные и финансовые практики могут стимулировать разработки инновационных орфанных лекарств? Как обеспечить доступность орфанных лекарственных препаратов, в том числе для взрослых пациентов? Какие эффективные инструменты поддержки лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями могут быть заимствованы из международного опыта?

Выступающие

Image
Галкин Дмитрий Директор департамента развития фармацевтической и медицинской промышленности, Министерство промышленности и торговли Российской Федерации
Image
Жулев Юрий Президент, Общероссийская благотворительная общественная организация инвалидов «Всероссийское общество гемофилии»; сопредседатель, Всероссийский союз пациентов
Кокая Гувенц Генеральный директор, Econix Research, Analysis and Consulting Inc.
Image
Коробко Игорь Директор департамента науки и инновационного развития здравоохранения, Министерство здравоохранения Российской Федерации
Image
Максимкина Елена Директор, Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан Министерства здравоохранения Российской Федерации
Image
Нижарадзе Инга Генеральный директор, ООО «Скопинфарм»
Image
Омельяновский Виталий Генеральный директор, Центр экспертизы и контроля качества медицинской помощи Министерства здравоохранения Российской Федерации
Image
Ткаченко Александр Протоиерей; председатель комиссии по вопросам благотворительности и социальной работе, Общественная палата Российской Федерации; председатель правления, Фонд «Круг добра»
Image
Эргашев Олег Вице-губернатор Санкт‑Петербурга

Трансляция

Image