РЕДКИЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ. ИННОВАЦИОННЫЕ ПОДХОДЫ В ТЕРАПИИ, ОБЕСПЕЧЕНИИ ПАЦИЕНТОВ И СОЗДАНИЕ ОТЕЧЕСТВЕННОГО ПРОИЗВОДСТВА ОРФАННЫХ ПРЕПАРАТОВ

Инновационные подходы в терапии редких заболеваний обсудили участники экспертной сессии в рамках Российского фармацевтического форума «Лекарственная безопасность». Мероприятие состоялось 5 июня 2024 года, в стартовый день Петербургского международного экономического форума.

Во встрече принял участие председатель правления фонда «Круг добра», председатель Комиссии Общественной палаты Российской Федерации по вопросам социального партнерства, попечения и развитию инклюзивных практик протоиерей Александр Ткаченко: «Создание Фонда действительно перевернуло систему оказания помощи тем, что добавило к ней доступ к инновационным технологиям и новейшим разработкам в сфере лекарств. Обратиться в Фонд просто и специалистам, которые знают, какие технологии прошли подтверждение эффективности и безопасности, получили регистрацию в одной из стран с устойчивой регуляторикой, и родителям. Экспертный совет Фонда, состав которого определяется Правительством Российской Федерации, рассматривает все обращения о новых лекарственных препаратах. Мы рассмотрели несколько сотен обращений и предложений компаний, специалистов, пациентских сообществ. Из них Фонд включил в Перечень 106 наименований препаратов и медицинских изделий, которые эксперты посчитали имеющими достаточную доказательность. Фактически Фонд их сделал доступными для российских детей».

Орфанные заболевания – тяжелое медико-социальное бремя любого государства; около 70% заболеваний имеют генетическую природу, являются прогрессирующими, приводят к инвалидизации или ранней смертности. При этом именно редкостью таких болезней обусловлены проблемы их диагностики; недостаточность данных о них не позволяет определить их распространенность, а значит, не дает фармкомпаниям возможность прогнозировать потенциальный рынок и рациональность инвестиций. В силу малочисленности в отдельных странах пациентов с орфанными заболеваниями возникают проблемы с проведением локальных клинических исследований. Эти факторы сужают возможности лекарственного обеспечения пациентов с орфанными патологиями. С целью расширения таких возможностей и для стимулирования рынка инновационных орфанных препаратов необходимо укреплять инструменты международного сотрудничества, начиная с разработки терапии, проведения клинических полномасштабных исследований, сбора и анализа данных реальной клинической практики и создания общих регистров и заканчивая консолидацией спроса, разработкой механизмов совместных международных закупок. На фоне экономических санкций в России необходимо решить задачу доступа инновационных фармацевтических технологий за счет развития национального технологического суверенитета.

Как отметила генеральный директор ООО «Скопинфарм» Инга Нижарадзе, для развития отечественного производства орфанных препаратов, включая разработку, все фазы клинических исследований и далее промышленный выпуск препаратов, необходима поддержка государства: «Отличие редких заболеваний в значительно меньшем количестве случаев, и, соответственно, объемы производства орфанных препаратов для лечения таких пациентов серьезно отличаются от препаратов массового потребления. Субсидии или долгосрочное субсидированное кредитование, выделяемое государством для отечественного производства с длительным (не менее 10 лет) сроком возврата, могли бы очень серьезно помочь».

Участники сессии обсудили, как обеспечить развитие отечественных разработок в области молекулярно-генетической диагностики орфанных заболеваний, как способствовать созданию пациентских регистров, какие регуляторные и финансовые практики могут стимулировать разработки инновационных орфанных лекарств, как обеспечить доступность орфанных лекарственных препаратов, в том числе для взрослых пациентов, а также какие эффективные инструменты поддержки лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями могут быть заимствованы из международного опыта.